渐冻症是一种渐进性、神经退行性疾病，著名物理学家霍金就患此病。该病影响大脑和脊髓中的运动神经元，造成运动神经元死亡，令大脑无法控制肌肉运动，肌肉也会因缺乏运动而萎缩。该疾病尚无有效疗法，患者在疾病晚期会完全失去行动能力，最终可能因无法呼吸而死亡。

实验结果显示，在携带致病基因的小鼠中，接受基因疗法小鼠的发病时间延迟了将近五周，比未接受基因疗法的小鼠多活了一个月左右。

研究人员说，目前这种治疗并不能让渐冻症小鼠恢复健康，但相信随着技术不断完善，这种基因疗法将来有望用于治疗人类渐冻症，延长患者寿命。

先前研究发现，一些渐冻症具有遗传性，而大约20％遗传性渐冻症是一种名为SOD1的基因发生突变所致。

（华盛顿综合电）美国研究人员宣布，他们用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠运动神经元中的肌萎缩侧索硬化症（俗称渐冻症）致病基因，使携带致病基因小鼠的发病时间推迟、寿命延长，为治疗这种神经退行性疾病带来新希望。

美国加利福尼亚大学伯克利分校研究人员在美国《科学进展》杂志上报告说，他们使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，以携带SOD1基因突变的小鼠为研究对象，借助一种病毒向小鼠脊髓中的运动神经元细胞核运送可编码Cas9蛋白质的基因，该基因表达出的Cas9蛋白质可作为“分子剪刀”，“剪掉”突变的SOD1基因。